AOU Città della Salute di Torino - Sindromi mielodisplastiche

GIMEMA ACROBAT

Prospective randomized study on the feasibility of allogeneic stem cell transplantation in higher-riskmyelodysplastic syndromes, performed upfront or preceded by azacitidine or conventional chemotherapy, according to the BM-blast proportion Patologia:patients aged 18-70 years, diagnosed with high-risk MDS, according to IPSS (Int-2/high) or IPSS-R (intermediate to very-high), previously untreated, judged transplant-eligible by the treating physician

Contatti: PI Prof.ssa Luisa Giaccone Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. 0116334418 Sub-I Dott. Giuseppe Lanzarone Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Criteri di inclusione
1. Pazienti con MDS di nuova diagnosi ad alto rischio, inclusi IPSS Intermediate-2 e alto, e IPSS-R da intermedio a molto alto
2. Età 18-70 anni
3. Precedentemente non trattato per HR-MDS
4. HSCT – idoneo
5. Aspettativa di vita ≥3 mesi;
6. Consenso informato scritto firmato secondo ICH/EU/GCP e le leggi locali nazionali
7. Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status Grade di 0-2

Criteri di esclusione
1. Leucemia mieloide acuta con >20% di blasti nel midollo osseo o nel sangue periferico (PB);
2. tumore maligno concomitante diagnosticato negli ultimi 12 mesi (ad eccezione del basalioma cutaneo);
3. grave insufficienza renale, cardiaca, epatica o polmonare;
4. donne incinte o in allattamento o potenzialmente fertili (sia maschi che femmine), che non abbiano acconsentito evitare una gravidanza durante il periodo di prova; Le donne in età fertile e gli uomini devono essere d'accordo utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante e fino a 3 mesi dopo il trattamento con azacitidina.
5. Infezione da HIV; infezioni attive e non controllate da HCV o HBV o cirrosi epatica;
6. malattie neurologiche o psichiatriche clinicamente rilevanti;
7. ipersensibilità (conosciuta o sospetta) all'AZA;
8. Trattamenti precedenti:
a) precedenti farmaci sperimentali (entro 30 giorni);
b) radioterapia, chemioterapia o terapia citotossica per condizioni non MDS tra le precedenti 6 mesi;
c) fattori di crescita (EPO, G-CSF o GM-CSF) nei 21 giorni precedenti;
d) ormoni androgeni nei 14 giorni precedenti;
e) precedente trapianto o terapia citotossica, inclusa azacitidina, AZA o chemioterapia, somministrati per trattare le
MDS

SELECT –MDS (Syros)

Contatti: P.I. Chiara Frairia Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. - Study Coordinator Elisa Facchini Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Linea: I LINEA fase III

Terapia: Random azacitidina+ tamibarotene vs azacitidina

Principali criteri di inclusione/esclusione:
MDS risk INT –H-VH
Blasti > 5%
RARA+ ( valutazione centralizzata)

GIMEMA MDS0519 (ACROBAT)

Linea: I LINEA fase III

Terapia: Pre allogenico se bl <10% azacitidina vs BSC .Se bl > 10% azavitidina vs chemioterapia

Principali criteri di inclusione/esclusione: Pazienti candidati a trapianto allogenico di midollo

QOL-ONE PHOENIX

Linea: III LINEA fase II

Terapia: Luspatercept

Principali criteri di inclusione/esclusione:
MDS risk VL-L-INT con del 5q
Fallimento ESA e lenalidomide

RIVER 52 (Ryvu)

Contatti: P.I. Ernesta Audisio Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. - Study Coordinator Elisa Facchini Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Linea: II LINEA Fase II

Terapia: RVU 120

Principali criteri di inclusione/esclusione: MDS high risk R/R

MAVORIXAFOR

Contatti: P.I. Chiara Frairia Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. - Study Coordinator Carlotta Zavatto Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Linea: I LINEA FASE II I

Terapia: mavorixafor vs placebo

Principali criteri di inclusione/esclusione:
neutropenia congenita e acquisita
infezioni ricorrenti
età > 18 anni