LCH-IV

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Dr. Veronica Barat Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Dr.ssa Nicoletta Bertorello Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

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Protocollo internazionale collaborativo per il trattamento della Istiocitosi a Cellule di Langerhans

Setting: I linea e successive

Principali criteri di inclusione ed esclusione

Inclusione:

• Strato I: I pazienti devono essere minori di 18 anni al momento della diagnosi e devono avere una verifica istologica della diagnosi di istiocitosi a cellule di Langerhans. Non devono aver subito terapia sistemica per LCH in precedenza. Firma del consenso informato. I pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante il periodo di terapia. Maschi e femmine in età fertile devono essere avvisati di evitare gravidanze fino a 12 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

• Strato II: Pazienti dello strato I che hanno progressione di malattia in organi non a rischio dopo 6 settimane (Initial Course I). Pazienti che hanno risposta intermedia o progressione in organi non a rischio o miglioramento in organi a rischio dopo 12 settimane (Initial Course 2. Pazienti che hanno progressione di malattia in organi non a rischio in qualunque momento durante la terapia di mantenimento), risposta intermedia o progressione in organi a rischio, che non soddisfano i criteri di eleggibilità relativi alla disfunzione d’organo durante il trattamento dello strato I. Pazienti che hanno malattia attiva alla fine del trattamento secondo Strato I. Pazienti che hanno riattivazione di malattia in organi non a rischio in qualunque momento dopo il completamento della terapia secondo Strato I. Pazienti che hanno riattivazione di malattia in organi a rischio, che non soddisfano i criteri di disfunzione d’organo in qualunque momento o dopo il completamento della terapia secondo Strato I. I pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante il periodo di terapia. Maschi e femmine in età fertile devono essere avvisati di evitare gravidanze fino a 12 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio. Firma del consenso informato.

• Strato III: Pazienti dello Strato I che soddisfano I seguenti criteri:

- progressione di malattia o risposta intermedia in organi a rischio dopo 6 settimane (Initial Course I).

- progressione di malattia o risposta intermedia in organi a rischio dopo 12 settimane (Initial Course 2)

- presenza di disfunzione d’organo severa (disfunzione ematologica, epatica o entrambe)

- I pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante il periodo di terapia. Maschi e femmine in età fertile devono essere avvisati di evitare gravidanze fino a 12 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

- Firma del consenso informato.

• Strato IV: Pazienti dello Strato I o Strato III che soddisfano i seguenti criteri:

• progressione di malattia in organi a rischio dopo 6 settimane (dopo Initial Course 1), o peggioramento o risposta intermedia in organi a rischio dopo 12 settimane (Initial Course 2) dello Strato I o progressione dopo 2° o 3° course di 2-CdA/Ara-C, o malattia progressiva o risposta intermedia dopo 4° course di 2-CdA/Ara-C dello Strato III, e presenza di disfunzione d’organo severa.

• Firma del consenso informato.

• Adeguata funzione d’organo. I pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante il periodo di terapia. Maschi e femmine in età fertile devono essere avvisati di evitare gravidanze fino a 12 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

• Strato V: Tutti i pazienti che hanno una diagnosi verificata di LCH e quadro RM compatibile con neurodegenerazione non responsiva ad altri trattamenti. Pazienti con masse isolate del SNC (inclusa massa ipotalamo-ipofisaria). Firma del consenso informato. I pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante il periodo di terapia. Maschi e femmine in età fertile devono essere avvisati di evitare gravidanze fino a 12 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

• Strato VI: Pazienti con lesioni isolate (single-system) di nuova diagnosi (escluso lesioni ossee multifocali, masse isolate del SNC o lesioni SNC a rischio). Firma del consenso informato.

• Strato VII: Tutti i pazienti registrati in LCH-IV che abbiano consentito al follow up a lungo termine.

Esclusione:

• Strato I: gravidanza (i pazienti in età fertile devono essere accuratamente valutati prima della chemioterapia), conseguenze permanenti relative alla LCH (vertebra plana, colangite sclerosante, fibrosi polmonare, ecc.) in assenza della malattia attiva, precedente terapia sistemica, ad eccezione degli steroidi assunti per via sistemica sino a una settimana

• Strato II: Pazienti con progressione di malattia in organi a rischio, sequele permanenti (colangite sclerosante, fibrosi polmonare, ecc.) senza evidenza di LCH attiva nello stesso organo o qualunque altra sede. No consenso informato.

• Strato III: Colangite sclerosante isolate senza evidenza di LCH epatica attiva come unica evidenza di coinvolgimento di organi a rischio, funzionalità renale compromessa definita da creatinina sierica > 3 volte valore normale per età.

• Strato IV: Insufficienza respiratoria (che richiede ventilazione meccanica) non dovuta a LCH attiva, sclerosi epatica isolata o fibrosi polmonare, senza LCH attiva, infezione attiva grave. Funzionalità renale ridotta con VFG <50ml/1.73m2/min, gravidanza o allattamento attivo. No consenso informato.

• Strato V: Pazienti senza alcuna evidenza di lesioni tumorali LCH isolate a carico del SNC o lesioni ND-SNC.

• Strato VI : Pazienti con LCH single-system con lesione SNC isolata (eleggibili per lo Strato V), pazienti con lesioni SNC a rischio o multifocali ossee (eleggibili allo strato I, gruppo 2)

• Strato VII: il consenso a follow-up a lungo termine non è disponibile.