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Studio in aperto, a braccio singolo, di Fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di ponatinib per il trattamento di leucemie o tumori solidi ricorrenti o refrattari in partecipanti pediatrici

ATTUALMENTE LO STUDIO E’ APERTO PER LA FASE ii

Setting: II linea e successive

Criteri di inclusione:

• Partecipanti di sesso maschile e femminile, di età da ≥ 1 a < 18 anni inclusi al momento della firma del consenso informato.

• Diagnosi confermata da esame istologico o citologico dei seguenti tumori maligni:

  1. Gruppo A: partecipanti con CP-CML che sono resistenti o intolleranti ad almeno 1 terapia precedente con TKI mirata a BCR-ABL o che presentano la mutazione T315I.

  2. Gruppo B: partecipanti con ALL, AML e altre leucemie; linfoma; e qualsiasi altro tumore, inclusi tumori del SNC, con mutazioni, su tessuto tumorale recente o d'archivio, di RET, KIT, FGFR, PGFR, VEGFR, o qualsiasi altra mutazione in cui ponatinib possa avere attività biologica.

• Deve essere presente un genitore o un tutore legale in grado di comprendere e disposto a firmare un ICF scritto per lo studio e l'assenso (se pertinente) in conformità agli standard dell'istituto e a rispettare tutte le visite e le procedure dello studio.

• Scala Karnofsky ≥ 40% per partecipanti > 16 anni o scala Lansky ≥ 40 per partecipanti pediatrici ≤ 16 anni.

Criteri di esclusione:

• Partecipanti con CP-CML che presentano MCyR o una risposta migliore.

• Terapie precedenti:

• Partecipanti con BP-CML, ALL o AML che hanno ricevuto uno dei seguenti farmaci: Corticosteroidi o idrossiurea nelle 24 ore precedenti la prima dose di ponatinib. Vincristina entro i 7 giorni antecedenti la somministrazione della prima dose di ponatinib. Altra chemioterapia (esclusa chemioterapia intratecale) nei 14 giorni precedenti la prima dose di ponatinib.

• Partecipanti (eccetto i partecipanti con BP-CML, ALL e AML sopra descritti) che:

Sono stati sottoposti a chemioterapia citotossica o radioterapia nei 21 giorni (o 42 giorni per nitrosourea o mitomicina C) precedenti la prima dose di ponatinib.

• Precedente radioterapia nelle 6 settimane o terapia con radioisotopi nelle 6 settimane precedenti la prima dose di ponatinib.

• Trapianto di cellule staminali autologo o allogenico < 3 mesi prima della prima dose di ponatinib.

• Intervento chirurgico entro i 14 giorni antecedenti la somministrazione della prima dose di ponatinib.

• Precedente trattamento con uno dei farmaci seguenti:

Terapia immunosoppressiva (compresi regimi successivi a trapianto di cellule staminali) nei 14 giorni precedenti la prima dose di ponatinib. Qualsiasi terapia antitumorale mirata (compresi TKI) nei 7 giorni precedenti la prima dose di ponatinib. Qualsiasi altro agente antitumorale sperimentale nei 30 giorni o nelle 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, precedenti la randomizzazione. Qualsiasi terapia antitumorale mirata con anticorpi monoclonali nelle 5 emivite precedenti la prima dose di ponatinib. Qualsiasi terapia con recettori chimerici per l'antigene nei 28 giorni precedenti la prima dose di ponatinib.

• Presenza di importante condizione medica concomitante non controllata, incluse a titolo di esempio le seguenti: Pancreatica, Cardiaca, Cerebrale, Coagulazione, Gastrointestinali, Genetici

• Partecipanti con malattia del trapianto contro l'ospite attiva di Grado ≥ 2.

• Malattia infettiva cronica o attualmente attiva non controllata che richiede somministrazione di antibiotici sistemici, farmaci antifungini o trattamento antivirale.

• Infezione attiva da HBV o HCV che richiede trattamento o a rischio di riattivazione dell'HBV

• Infezione da HIV nota.

• Ipersensibilità nota o grave reazione a ponatinib o agli eccipienti di ponatinib.

• Somministrazione di vaccini vivi (compresi quelli attenuati) o previsione di necessità di tali vaccini durante lo studio.

• Impossibilità o improbabilità di attenersi allo schema di dosaggio e alle valutazioni dello studio, secondo il giudizio dello sperimentatore.

• Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento.

• Qualsiasi condizione o malattia che, secondo il giudizio dello sperimentatore, interferirebbe con la piena partecipazione allo studio, comprese la somministrazione del farmaco in studio e la partecipazione alle visite dello studio richieste, costituirebbe un rischio significativo per il partecipante o interferirebbe con l'interpretazione dei dati dello studio.

• Incapacità del partecipante (o genitore, tutore o rappresentante legalmente autorizzato) di comprendere il modulo di consenso informato oppure non volontà di firmare il modulo di consenso informato.