Scheda SIOP et13-002

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Stefano Vallero Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. ; Nicoletta Bertorello Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. ; Rosita Cenna Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. 

Programma SIOP Ependimoma II: Un programma clinico internazionale per la diagnosi e il trattamento di bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da ependimoma

Setting: 1 linea

Prima parte dello studio: Revisione centralizzata dell’imaging pre- e post-operatorio per valutare la completezza dell’intervento chirurgico. Revisione istopatologica centralizzata per la conferma della diagnosi.
Seconda parte dello studio: 3 gruppi di trattamento
Strato 1: disegnato come studio randomizzato di fase III per i pazienti (≥ 12 mesi e ≤ 22 anni) che hanno ottenuto un’asportazione completa, senza malattia misurabile. Saranno randomizzati a ricevere la radioterapia conformazionale seguita o da 16 settimane di terapia con VEC-CDDP, o dalla sola osservazione.
Strato 2: disegnato come uno studio randomizzato di fase II per i pazienti (≥ 12 mesi e ≤ 22 anni) che hanno malattia inoperabile e misurabile. Saranno randomizzati a 2 differenti schemi di chemioterapia o VEC soltanto o VEC alternato a Methotrexate ad alte dosi (VEC +HD-MTX).
Strato 3: disegnato come uno studio di fase II randomizzato per i bambini di età minore di 12 mesi o per quelli non considerati eleggibili alla radioterapia secondo i criteri nazionali. Questi pazienti saranno randomizzati a ricevere una chemioterapia mielosoppressiva alternata a farmaci relativamente non mielosoppressori con intervalli bisettimanali, con o senza l'aggiunta di un inibitore dell'istone deacetilasi, il valproato.

Criteri di inclusione generici:

• residenza principale in uno dei paesi partecipanti
• età < 22 anni al momento della diagnosi
• Diagnosi istologica di ependimoma intracranico o spinale, localizzato o metastatico
• consenso informato scritto (stadiazione) per la raccolta e il trasferimento dei campioni biologici.
• Tutti i pazienti e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso
• informato scritto,per l'acquisizione dei dati e il trasferimento.

Criteri di esclusione generici:

• Pazienti affetti da ependimoblastoma e subependimoma
• Diagnosi primaria precedente all’attivazione del programma SIOP Ependimoma II

Criteri di inclusione/esclusione specifici:
Strato 1 e 2
Inclusione

• Età compresa tra 12 mesi e 22 anni
• Nessun ependimoma residuo misurabile
• Nuova diagnosi di ependimoma intracranico di grado II-III secondo WHO
• Nessuna metastasi presente alla valutazione di MRI spinale e citologica CSF
• Nessuna radioterapia o chemioterapia precedente
• Nessuna malattia non correlata coesistente (ad esempio renale, ematologica) al momento dell'ingresso nello studio che renderebbe il paziente incapace di ricevere la chemioterapia
• Nessuna controindicazione medica alla radioterapia e alla chemioterapia
• Nessuna infezione in corso
• Adeguata funzionalità midollare, epatica, renale
• Pazienti non in stato di gravidanza con test negativo allo screening
• I partecipanti di entrambi i sessi dovranno utilizzare adeguata contraccezione
• Avvenuta firma del consenso informato da parte del paziente e/o dei genitori/tutore legale

Esclusione

• Entità tumorale diversa dall'ependimoma intracranico primario, pazienti con ependimoma di grado I (OMS), pazienti con localizzazione del tumore primario nel midollo spinale.
• Partecipazione a un diverso studio per il trattamento dell'ependimoma
• Trattamento concomitante con qualsiasi agente antitumorale
• Incapacità di tollerare la chemioterapia
• Altre condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche gravi o anomalie di laboratorio
• Mucosite preesistente, ulcera peptica, malattia infiammatoria intestinale, ascite o versamento pleurico
• Controindicazioni anche solo ad uno dei prodotti in sperimentazione

Strato 3
Inclusione

• Età inferiore a 12 mesi
• Nuova diagnosi di ependimoma intracranico di grado II-III secondo WHO
• Adeguata funzionalità midollare, epatica, renale
• Nessuna radioterapia o chemioterapia precedente
• Nessuna malattia non correlata coesistente (ad esempio renale, ematologica) al momento dell'ingresso nello studio che renderebbe il paziente incapace di ricevere la chemioterapia
• Nessuna controindicazione medica alla radioterapia e alla chemioterapia
• Nessuna infezione in corso
• Adeguata funzionalità midollare, epatica, renale
• Pazienti non in stato di gravidanza con test negativo allo screening
• I partecipanti di entrambi i sessi dovranno utilizzare adeguata contraccezione
• Avvenuta firma del consenso informato da parte del paziente e/o dei genitori/tutore legale

Esclusione

• Entità tumorale diversa dall'ependimoma intracranico primario, pazienti con ependimoma di grado I (OMS), pazienti con localizzazione del tumore primario nel midollo spinale.
• Partecipazione a un diverso studio per il trattamento dell'ependimoma
• Trattamento concomitante con qualsiasi agente antitumorale
• Incapacità di tollerare la chemioterapia
• Altre condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche gravi o anomalie di laboratorio
• Mucosite preesistente, ulcera peptica, malattia infiammatoria intestinale, ascite o versamento pleurico
• Preesistente danno renale o epatico
• Storia familiare di epilessia grave in parenti stretti
• Presenza di disturbi mitocondriali non diagnosticati in precedenza rilevati dallo screening
• Controindicazioni anche solo ad uno dei prodotti in sperimentazione